La Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha autorizado la comercialización de un tratamiento de Spark Therapeutics para un tipo raro de ceguera que se convierte así en la primera terapia génica aprobada por este organismo para una enfermedad hereditaria.

El fármaco, comercializado como ‘Luxturna’, servirá para tratar una enfermedad de la retina causada por un defecto en el gen RPE65, que está implicado en la producción de una enzima clave para tener una versión normal. Sólo en Estados Unidos afecta a entre 1.500 y 2.000 personas.

El compuesto actúa entregando 150.000 millones de partículas de vectores virales que contienen una copia correcta del gen RPE65 a las células de la retina, restaurando así su capacidad para producir la enzima necesaria.

Y aunque está diseñado para administrarse en una única dosis, no está claro cuánto puede durar su beneficio.

Los ensayos clínicos demostraron que el 93% de los participantes experimentaron alguna mejoría en su visión funcional, medida por su capacidad para sortear obstáculos con poca luz después de un año.

El fármaco reabrirá un nuevo debate sobre los elevados precios de los nuevos tratamientos innovadores ya que, aunque la compañía no ha aclarado qué precio tendrá, los analistas esperan que genere unas ventas anuales de 478 millones de dólares, unos 403 millones de euros, según los datos de Thomson Reuters.

El campo de la terapia génica está ganando impulso tras varios fracasos en la década de 1990 y principios del 2000, y ahora la FDA parece dispuesta a allanar el camino a nuevas aprobaciones en este campo.

«Estamos en un punto de inflexión en lo que respecta a esta nueva forma de terapia, y en la FDA estamos enfocados en establecer el marco de políticas correcto para capitalizar esta apertura científica«, ha destacado Scott Gottlieb, comisionado de la FDA, en un comunicado.

Fuente:

PMFarma (2017, Dic 26). FDA autoriza terapia genética para tratar una rara ceguera. Recuperado de: http://www.pmfarma.com.mx/noticias/14687-fda-autoriza-terapia-genetica-para-tratar-una-rara-ceguera.html.